History 筋ジストロフィー医療発展の歴史
筋ジストロフィーの治療研究の歴史（7）
掲載誌
MD Frontier
Vol.4 No.1 47-50,
2024
著者名
武田 伸一
/
鈴木 友子
記事体裁
抄録
/
連載
疾患領域
神経疾患
診療科目
神経内科
媒体
MD Frontier
Key Words
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター，核酸医薬，mRNA，ゲノム編集，脂質ナノ粒子（LNP）
ゲノム編集技術を筋ジストロフィーの治療へ応用するには，全身の骨格筋へゲノム編集ツールを届けるデリバリー技術が必要である．これまで主流であったアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは免疫反応のために反復投与が難しい．脂質ナノ粒子（LNP）などの非ウイルスベクターは反復投与可能で，CRISPR-associated protein 9（Cas9）mRNAとガイドRNAは短期間，一過性に発現するため，Cas9の持続的発現に起因するオフターゲット変異を回避できると考えられている．
※記事の内容は雑誌掲載時のものです。